Utvecklingen av nya läkemedel har varit framgångsrik för många av våra stora folksjukdomar. Men inte alltid på områden där marknaden är liten, som vid sällsynta sjukdomar. Ett system för hela EU infördes därför år 2000 för att stimulera utvecklingen av så kallade särläkemedel till dessa för varje sådan sjukdom få men tillsammans, särskilt bland EU:s cirka halvmiljard medborgare, många drabbade.
Genom systemet har över 600 olika mediciner kandiderat, och 55 har godkänts som särläkemedel. Men därefter får vissa av patienterna problem. Nationella myndigheterna väljer att för en del men inte andra subventionera priserna på läkemedlen. En del av patienterna har helt enkelt inte råd att köpa medicinen de så väl behöver.
Enligt Hälso- och sjukvårdslagens (HSL:s) portalparagraf gäller vid prioritering av vård människovärdesprincipen. Därefter följer behovs- och solidaritetsprincipen och sist kommer kostnadseffektivitetsprincipen. Rådande ordning för myndigheternas värdering av särläkemedel förefaller emellertid ibland vara en omvänd prioritetsordning.
I Sverige sätts priset på ett läkemedel utifrån en värdering som fungerar bra för de flesta läkemedel, men inte för särläkemedel. Tandvårds- och Läkemedelsförmånsverket (TLV) har i vissa fall värderat att kostnadseffektivitet för att subventionera särläkemedel saknas för samhället. TLV frångår då de överordnade prioriteringsprinciperna för vård enligt HSL.
Det är definitivt problem med att bara kräva kollektiv kostnadseffektivitet med en förenklad hälsoekonomisk ekvation. En identiskt rigid bedömning fungerar inte om de medicinska situationerna skiftar påtagligt, vilket sällsynta sjukdomar närmast är definitionen av.
EU:s Ministerråd betonar så sent som 2009 vikten av nationella åtgärder för att se till att patienterna verkligen får tillgång till de mediciner de behöver. Vad är poängen med att ta fram effektiva och fungerande mediciner om patienterna inte har råd med dem?
Just nu pågår en översyn av TLV:s principer för prissättning. Det är ett gyllene tillfälle att anpassa regelverket så att särskilda hänsyn tas till särläkemedel i linje med EU:s direktiv. Regeringen bör därför överväga att via regleringsbrev till TLV, eller med förslag på ändring i läkemedelslagstiftningen, att se till att statlig subventionering av särläkemedel sker i god harmoni med intentionerna i HSL:s portalparagraf. En skyldighet av samhället inom ramen för den solidariskt finansierade vården, som de många drabbade av olika sällsynta sjukdomar av rättviseskäl har full legitimitet att kräva här i Sverige.